Patologie trattate

Il trapianto di cellule staminali da sangue cordonale

È ormai da più di 25 anni che il sangue del cordone ombelicale è utilizzato con successo per il trattamento di circa 80 patologie di natura ematologica, metabolica e immunitaria.

Il primo trapianto di cellule staminali da sangue cordonale è avvenuto nel 1988 in Francia su un bambino affetto da Anemia di Fanconi. Da quel momento i risultati sono stati sempre più rivoluzionari. Secondo il National Cord Blood Program si contano fino ad oggi oltre 35.000 trapianti in tutto il mondo che hanno trasformato il cordone ombelicale nella seconda fonte di prelievo di cellule staminali dopo il midollo osseo. Addirittura, rispetto ad altri tipi di staminali, le cordonali sono:

  • – più giovani, con una maggiore capacità di autorinnovamento e differenziamento
  • – maggiormente compatibili
  • – meno a rischio di rigetto
  • – immediatamente disponibili

L’unico svantaggio è rappresentato dalla quantità relativamente piccola contenuta in ogni unità di sangue prelevato, ma sufficiente per un utilizzo tangibile soprattutto in campo pediatrico.

Fortunatamente i progressi della ricerca stanno consentendo il trapianto di sangue cordonale anche in pazienti adulti ricorrendo, ad esempio, all’infusione di due sacche di sangue cordonale o all’espansione ex vivo delle staminali cordonali (con questa tecnica è possibile aumentare il numero di cellule staminali presenti in un campione).

Secondo i dati di Eurocord sui trapianti registrati nei pazienti pediatrici al 2012, la leucemia è la malattia più trattata, seguita dalle anemie aplastiche e le immunodeficienze.

Il Decreto Ministeriale del 18 Novembre 2009 regola la materia in Italia ed cataloga le patologie per le quali è consolidato l’uso per il trapianto delle cellule staminali ematopoietiche da sangue del cordone ombelicale, soprattutto in relazione alla possibilità di donazione dedicata.

 

Elenco ufficiale delle patologie trattate
(D.M. del 18/11/2009)

Leucemie e linfomi

  • – Leucemia linfoblastica acuta
  • – Leucemia mieloide acuta
  • – Leucemia acuta bifenotipica
  • – Leucemia/linfoma a cellule T dell’adulto
  • – Linfoma di Hodgkin
  • – Linfomi non-Hodgkin
  • – Leucemia linfatica cronica
  • – Leucemia prolinfocitica

Disordini mielodisplastici / mieloproliferativi

    • – Sindromi mielodisplastiche, includenti:
    • ==> Anemia refrattaria (AR)
    • ==> Anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA)
    • ==> Anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB)
    • ==> Anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREB-t)
    • ==> Leucemia mielomonocitica cronica
    • ==> Leucemia mielomonocitica giovanile
    • ==> Citopenia refrattaria

 

  • – Leucemia mieloide cronica Philadelphia positiva
  • – Mielofibrosi idiopatica
  • – Policitemia vera
  • – Trombocitemia essenziale

Disordini della plasmacellula

  • – Mieloma multiplo
  • – Leucemia plasmacellulare
  • – Macroglobulinemia di Waldenstrom
  • – Amiloidosi
  • – Anemia di Blackfan-Diamond
  • – Anemia diseritropoietica congenita
  • – Aplasia pura della serie eritroide acquisita
  • – Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)
  • – Disordini congeniti delle pistrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)
  • – Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)
  • – Sindrome di Shwachman-Diamond

Insufficienze midollari mono/plurilineari

  • – Anemia aplastica acquisita
  • – Anemia di Fanconi
  • – Discheratosi congenita
  • – Emoglobinuria parossistica notturna
  • – Anemia di Blackfan-Diamond
  • – Anemia diseritropoietica congenita
  • – Aplasia pura della serie eritroide acquisita
  • – Porpora amegacariocitica congenita (da mutazione del gene del recettore per la trombopoietina)
  • – Disordini congeniti delle pistrine (malattia di Bernard-Soullier, tromboastenia di Glanzmann)
  • – Agranulocitosi congenita (sindrome di Kostmann)
  • – Sindrome di Shwachman-Diamond

Emoglobinopatie

  • – Beta Thalassemia
  • – Anemia a cellule falciformi
  • – Selezionati casi di deficit di piruvato-kinasi con dipendenza trasfusionale
  • – Istiocitosi
  • – Linfoistiocitosi emofagocitica familiare
  • – Sindrome di Griscelli
  • – Sindrome di Chediak-Higashi
  • – Istiocitosi a cellule di Langerhans (Istiocitosi X)

Disordini congeniti del sistema immunitario

    • – Malattia granulomatosa cronica
    • – Deficit delle proteine di adesione leucocitaria
    • – Immunodeficienze combinate gravi (SCID), includenti:
    • ==> Deficit di adenosin-deaminasi
    • ==> Difetto delle molecole HLA di classe I e II
    • ==> Difetto di Zap70
    • ==> Sindrome di Omenn
    • ==> Deficit di purin-nucleoside-fosforilasi
    • ==> Disgenesia reticolare
    • ==> Difetto della catena gamma comune a multiple citochine
    • ==> Difetto di JAK3

 

  • – Sindrome da iper-IgM
  • – Sindrome di Wiskott-Aldrich
  • – Sindrome linfoproliferativa X-linked (Sindrome dei Duncan o Sindrome di Purtillo)
  • – Ipoplasia cartilagine-capillizio
  • – Sindrome di DiGeorge
  • – Sindrome IPEX (immunodeficienza con poliendocrinopatia, enteropatia, X-linked)

Errori congeniti del metabolismo

  • – Sindrome di Hurler (MPS-IH)
  • – Sindrome di Scheie (MPS-IS)
  • – Sindrome di Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
  • – Sindrome di Sly (MPS-VII)
  • – Adrenoleucodistrofia
  • – Fucosidosi
  • – Malattia di Gaucher
  • – Malattia di Krabbe
  • – Mannosidosi